146. löggjafarþing 2016–2017.

Þingskjal 1101 — 587. mál.

Svar

heilbrigðisráðherra við fyrirspurn frá Svandísi Svavarsdóttur
um lyfið Spinraza.

Fyrirspurnin hljóðar svo:

Verður lyfið Spinraza (áður Nusinersen), sem eitt lyfja gagnast við taugahrörnunarsjúk
dómi sem gengur undir heitinu SMA, aðgengilegt þeim sem það þurfa hérlendis?

Samkvæmt lyfjalögum er það hlutverk Lyfjastofnunar (oftast í samráði við Lyfjastofnun Evrópu) að ákveða hvaða lyf fá markaðsleyfi á Íslandi að fengnum umsóknum frá lyfjafyrir
tækjum. Samkvæmt sömu lögum er það hlutverk lyfjagreiðslunefndar að ákveða greiðsluþátt
töku hins opinbera og innleiðingu nýrra lyfja í samráði við Landspítala og Sjúkratryggingar Íslands. Það er ekki á hendi ráðherra að ákveða hvaða lyf eru aðgengileg sjúklingum hér á landi.

Lyfið Nisinersen (sérlyfjaheiti: Spinraza) er nýtt líftæknilyf ætlað til meðhöndlunar við ákveðinni gerð mænuskaða (SMA) sem tengist SMN1-genastökkbreytingu. SMA (spinal muscular atrophy) er ein helsta erfðafræðilega orsök ungbarnadauða. Í Bandaríkjunum er tíðni sjúk
dómsins 1 af 6.000–10.000 fæðingum en þar af er SMN1 talið vera um 60%.

Ekki hafa komið fram áreiðanlegar upplýsingar um að lyfið lækni þennan umræddan mænuskaða en í klínísku rannsóknum hefur komið fram að lyfið geti hægt á framgangi sjúk
dómsins.

Á þeim grunni var lyfið skráð og veitt markaðsleyfi um síðustu áramót af bandarísku lyfja
stofnuninni (FDA) og 21. apríl 2017 mælti lyfjanefnd (CHMP) Lyfjastofnunar Evrópu (EMA) með skráningu þess.

Spinraza flokkast undir svokölluð orphan-lyf", þ.e. lyf við sjaldgæfum sjúkdómum sem njóta viss forgangs hjá skráningayfirvöldum oft án þess að vera fullrannsökuð.

Eins og gerist með lyf af þessum toga fylgja þeim oft alvarlegar aukaverkanir, í tilfelli Spinraza er hætta á óeðlilegri blóðstorknun og lækkun blóðflagna auk þess sem hætta er á nýrnaskemmdum.

Spinraza hefur nú þegar skipað sér þann sess að vera dýrasta lyfið sem fram hefur komið í heiminum. Einn skammtur í einni sprautu kostar 125.000 dollara í Bandaríkjunum eða 12,5 millj. kr. Meðferð í eitt ár, sem er sex skammtar, kostar 750.000 dollara eða 75 millj. kr.

Af framangreindum sökum hafa heilbrigðisstofnanir og sjúkratryggingafélög í Bandaríkj
unum verið hikandi við að taka lyfið í notkun og hafa beðið um haldbærari sannanir en fyrir liggja um árangur lyfsins.

Lyfið hefur ekki enn fengið markaðsleyfi á Íslandi og lyfjagreiðslunefnd hefur ekki fengið umsókn um innleiðingu eða greiðsluþátttöku þess. Spinraza er ekki á forgangslista Landspítala yfir innleiðingu nýrra lyfja.